칠곡경북대병원 뇌신경센터 고판우·이호원 교수가 주축인 임상연구팀은 코아스템과 공동으로 소뇌실조증에 대한 줄기세포치료제 개발을 진행해 왔다.
소뇌실조증은 소뇌의 퇴행성 변화로 인해 보행 이상과 언어장애, 소변조절 장애 등의 증상이 나타나는 질환이다. 하지만 아직 뚜렷한 치료법이 없어 많은 환자와 가족이 고통을 겪고 있다.
치료적 대안이 없는 소뇌실조증과 같은 퇴행성 질환에서 줄기세포치료가 효과가 높을 것이라 판단한 칠곡경북대병원 뇌신경센터와 경북대 의과대학 약리학교실(석경호 교수 연구팀), 경북대 생명과학부(김상룡 교수 연구팀), 코아스템(김경숙 대표)이 힘을 합쳐 ‘소뇌실조증’ 치료에 대한 연구에 나섰다.
첫 번째 성과로 2016년 11월에는 보건복지부가 공고한 ‘줄기세포·재생의료 실용화 분야 첨단 의료기술개발사업’의 최종 연구자로 선정됐다.
연구팀은 신약개발을 앞당기고자 임상·기초·상용화 연구를 전방위적으로 동시에 수행했고 지난해 마침내 줄기세포치료제 개발에 성공했다.
임상연구를 거쳐야 했지만 상태가 급속히 악화된 환자들의 적극적인 요청으로 연구팀은 임상연구에 앞서 응급임상을 하기로 판단했다.
가장 시급하다고 판단한 환자에 대해 지난 2월12일 식약처로부터 응급임상 사용승인을 받은 후 지난달 18일 치료제를 투여했다.
연구팀은 앞으로 응급임상 투여로 확보되는 데이터를 바탕으로 연구자 주도임상, 임상시험을 연속적으로 할 계획이다.
이르면 내년 상반기까지 연구자 주도 임상을 끝내기로 했다.
이호원 뇌신경센터 교수는 “이 연구는 줄기세포치료제 상용화 경험이 있는 코아스템과 공동으로 진행하는 만큼 성공 가능성에 기대를 걸 만하다”고 예상했다.
칠곡경북대병원은 2015년 12월 세포치료센터 설치를 시작으로 루게릭병의 줄기세포 치료제인 ‘뉴로나타-알주’의 치료거점센터 역할을 하고 있다.
이동률 기자 leedr@idaegu.com